Leczenie wszelkich postaci hiperurykemii, które nie odpowiadają na dietę, a także hiperurykemii wtórnej i powikłań klinicznych związanych z wysokim poziomem kwasu moczowego, szczególnie dny moczanowej i nefropatii moczanowej. Rozkładanie złogów i kamieni moczanowych oraz zapobieganie ich ponownemu pojawianiu się. Terapia nawracającej kamicy nerkowej, z kamieniami o składzie wapniowo-szczawianowym, towarzysząca hiperurykemią, gdy inne metody okazują się nieskuteczne.

Dla dorosłych zaleca się rozpoczęcie leczenia od niskiej dawki, np. 100 mg/d, aby zminimalizować ryzyko działań niepożądanych. Dawkę można zwiększać jedynie w przypadku braku satysfakcjonującego efektu klinicznego. Standardowo używane dawki to: 100-200 mg/d w łagodnych przypadkach, 300-600 mg/d w przypadkach umiarkowanie ciężkich, 700-900 mg/d w ciężkich przypadkach. Przeliczając na masę ciała, zakres dawek to 2-10 mg/kg mc./d. Hiperurykemia wtórna z różnych przyczyn, nefropatia moczanowa przy leczeniu białaczki, zaburzenia związane z genetycznym niedoborem enzymów, zespół Lescha i Nyhana (częściowy lub całkowity brak fosforybozylotransferazy hipoksantynowo-guaninowej) oraz niedobór fosforybozylotransferazy adeninowej.

Dla dzieci poniżej 15 roku życia (zwykle w chorobach nowotworowych, np. białaczka, oraz niektórych zaburzeniach enzymatycznych, takich jak zespół Lescha i Nyhana) zalecana dawka wynosi 10-20 mg/kg mc./d; maksymalnie 400 mg/d podawanych w 3 dawkach.